Anuncian que niña vencio a la leucemia con terapia pionera.

(Los acentos fueron obviados por cuestiones tecnicas)

Anuncian que niña vencio a la leucemia con terapia pionera.

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La tecnica experimental consiste en añadir genes a celulas de donantes para que luchen contra las celulas cancerigenas del paciente. 

Londres (R. Unido).- Tratamiento pionero con celulas de diseño revierte leucemia en una niña de 1 año.

Se llama Layla Richards (foto) y ella es la primera niña en el mundo en recibir una tecnica novedosa que ha conseguido curarla de su agresiva leucemia, enfermedad que padecia desde las 14 semanas de vida. Ahora, tras recibir una terapia consistente en la edicion genomica, esta pequeña se encuentra recuperada y pasa a formar parte de la historia de la Medicina.

Aunque muchos pacientes con leucemia son curados con quimioterapia, en otros casos, cuando el tipo de leucemia es muy grave, esta terapia resulta ineficaz. Ese era el caso de Layla que, con una de las formas de leucemia linfoblastica aguda mas agresiva e incurable, vista por estos medicos, no respondio al tratamiento de la quimioterapia ni a un trasplante de medula. Cuando cumplio un año de edad, los medicos hablaron con sus padres y les dijeron que no habia nada que hacer mas, quelo siguiente eran los cuidados paliativos.

Pero, a peticion de los padres de la pequeña, los medicos del Great Ormond Street Hospital (GOSH) en Londres decidieron apostar a todo o nada y aplicar una tecnica que anteriormente solo se habia probado en ratones de laboratorio.

"No queriamos aceptar los cuidados paliativos y le pedimos a los medicos que intentaran todo con nuestra hija, incluso aquello que no habian probado todavia", ha explicado Lisa Foley, de 27 años.

El padre de Layla, Ashleigh Richards, de 30 años y conductor de profesion, ha explicado que "tenia miedo al pensar que el tratamiento nunca habia sido utilizado antes en humanos, que pero incluso con los riesgos, no habia duda de que queriamos intentar el tratamiento. Ella estaba enferma, tenia mucho dolor y necesitabamos algo". El equipo de GOSH penso que una tecnica, denominada TALEN, que consiste en cortar y pegar ciertos genes del ADN y que solo habia sido probada en ratones, podia funcionar. Se trata de modificar celulas inmunes (linfocitos T) de donantes para añadirles nuevos genes que programan las celulas para que reconozcan y ataquen a las celulas cancerigenas de la paciente.

Tras recibir esta terapia, los medicos esperaban que en pocos dias Layla tuviera fiebre o alguna reaccion en su piel, lo que indicaria que la terapia estaba funcionando. Sin embargo, pasaron dos semanas y la pequeña se encontraba bien, algo que no era una buena señal. Pero, pocos dias despues, ocurrio, la niña tuvo una erupcion en su piel pero se encontraba bien. Semanas despues, los medicos llamaron a los padres. "Pensabamos que eran malas noticias pero entonces nos dijeron que habia funcionado y empezamos a llorar", explica Lisa.

Dos meses despues, Layla ya estaba libre de cancer y paso por un segundo trasplante de medula. Sus celulas sanguineas aumentaron, y un mes despues la pequeña ya estaba recuperada y se pudo ir a casa.

Los medicos han comunicado, este caso que abre la via al uso de esta tecnica en otros pacientes, aunque recuerdan que sigue siendo un tratamiento experimental, y como tal, hay que considerarlo.

"La tecnica estaba funcionando increiblemente bien en estudios de laboratorio, por lo que cuando oi que no habia opciones para tratar la enfermedad de esta niña, pense por que no utilizar las nuevas celulas UCART 19. Para usar el tratamiento, al ser altamente experimental, necesitabamos un permiso especial, pero ella parecia ser la paciente idonea para esta terapia", ha explicado Waseem Qasim, profesor de Terapia Genica y Celular del Instituto de Salud Infantil UCL, que tambien ha participado en el desarrollo de este tratamiento.

Layla recibio por via intravenosa una pequeña infusion de un mililitro de las celulas geneticamente modificadas, las UCART 19. Tras la terapia, la niña tuvo que pasar varios meses en aislamiento para protegerla de las infecciones mientras su sistema inmune se recuperaba.

"Como esta era la primera vez que el tratamiento se utilizaba, no sabiamos si iba a funcionar o cuando lo iba a hacer, fue algo asi como la primera vez que el hombre fue a la luna. Su leucemia era tan agresiva que la respuesta era casi un milagro", ha explicado Paul Veys, director de la Unidad de Trasplante de Medula en GOSH y el jefe del equipo medico que ha tratado a la pequeña.

Ahora, cinco meses despues de haber recibido este tratamiento, la niña se recupera en su casa, aunque tiene que visitar con frecuencia el hospital para valorar regularmente su medula osea y comprobar que las celulas sanguineas son normales.

"No podemos decir que este tratamiento es valido para todos los niños, solo lo hemos utilizado en una niña muy fuerte. Pero esto es un hito en el uso de la nueva tecnologia de edicion genetica y los efectos en esta niña han sido asombrosos", ha señalado el profesor Qasim. "Si se replica, podria representar un gran paso hacia el tratamiento de la leucemia y otros tipos de cancer".

Ahora, la compañia productora de estas celulas, Cellectis, esta planificando probar las celulas UCART19 en un mayor grupo de pacientes e iniciara un ensayo clinico en 2016.

"El principal objetivo de Cellectis es ofrecer a los pacientes con cancer una terapia accesible, rentable y alogenica (de un donante). Con el ensayo clinico UCART en el horizonte, podria comenzar la revolucion en la inmunoterapia del cancer", ha afirmado el doctor Andre Choulika, presidente y CEO de esta compañia. 

Leido en Proyecto en Salud.