Strimvelis, la primera terapia génica aprobada
y uno de los medicamentos más caros de la historia, incluirá una
garantía que reembolsará su coste si no funciona
Una oferta de terapia génica con garantía de devolución
del dinero se comercializará en Europa, según GlaxoSmithKline (GSK), la compañía
que la ofrece.
El tratamiento, denominado Strimvelis, es la primera
cura definitiva para
un síndrome poco frecuente a partir de terapia génica. Su
precio es de 594.000 euros, según
se anunció la semana pasada,
lo que lo convierte en el tratamiento de una sola dosis más caro que haya
comercializado una empresa farmacéutica.
Además, según nos acabamos de enterar, también
es la primera cura genética que incluye garantía.
"El medicamento debe cumplir con lo que usted diga, o de
lo contrario no pagamos", afirma el director general de la Agencia Italiana del
Medicamento (AIFA, por sus siglas en italiano), Luca Pani. La
AIFA fijó el precio y las condiciones durante las negociaciones con el gigante
farmacéutico británico. "Si no funciona, le devolverán el dinero".
El tratamiento emplea un virus para añadir un gen faltante
a la médula ósea de niños que padecen inmunodeficiencia combinada grave por
déficit de adenosina desaminasa (ADA-SCID), una enfermedad que impide combatir
las infecciones y que a veces resulta fatal. En un estudio con 18 niños
realizado en el hospital de Milán, todos salvo tres se curaron.
GSK adquirió
los derechos del tratamiento en 2010 y consiguió la aprobación a principios de
este año para comercializarlo en Europa. Sin embargo, debido a su
complejidad, solo se ofrecerá en Milán, lo que obligará a las familias a viajar
a la ciudad y pasar varias semanas allí. Eso significa, según Pani, que el
precio de Italia se aplicará en toda Europa. También afirmó que se podrá pagar a
GSK en varias cuotas y años.
Gracias a ciertas medidas, el precio de Strimvelis es casi
una ganga. El coste
de un trasplante de médula de otra persona (el método actual para
tratar la ADA-SCID) puede
llegar a costar un millón de dólares (unos 900.000 euros). Algunos
pacientes reciben un tratamiento de inyecciones de enzimas que cuesta 250.000
dólares al año (unos 225.000 euros). El coste de estos medicamentos y los
cuidados necesarios que necesita un niño enfermo pueden ascender hasta varios
millones de euros.
"Me esperaba un precio más alto", afirma el director
gerente de Map Biopharma (una consultora de Cambridge, en Reino Unido),
Christian Hill. "Mi primera impresión fue 'Vaya, es verdaderamente
sorprendente'".
Según las declaraciones de Pani, GSK se dirigió a la
agencia italiana con un precio que era "casi el doble" del que finalmente se ha
fijado (es decir, casi un millón de dólares, unos 900.000 euros). Sin embargo, la
AIFA se encontraba en una posición de negociación ventajosa ya que la terapia se
había desarrollado en Italia gracias a donaciones benéficas. GSK se
ha negado a hacer declaraciones sobre las negociaciones. "Es verdaderamente
difícil, ya que los modelos [económicos] de todo el mundo incluyen medicamentos
normales, y estos no lo son", afirma Pani. "Definitivamente, es un indicio del
futuro".
La idea detrás de la terapia génica consiste en que una
corrección puntual del ADN del paciente conducirá a una cura definitiva. Strimvelis
es el primer tratamiento en comercializarse que cumple con esta promesa. Aunque
curas potenciales para enfermedades como la hemofilia,
para una rara enfermedad
ocular,
o para unaenfermedad
cerebral mortal,
podrían llegar al mercado próximamente con un coste similar.
La agencia italiana es peculiar en el sentido de que ya
había incluido otras políticas de pago por rendimiento para ciertos medicamentos
contra el cáncer. Mantiene 135 registros de pacientes para monitorizar si
funcionan bien, y según afirma Pani, Italia ha recaudado más de 250 millones de
euros en devoluciones. Los pacientes que reciban la terapia génica también se
incluirán en un registro, añade la empresa. Basándose en la experiencia
adquirida hasta ahora, GSK
podría terminar reembolsando uno de cada seis tratamientos.
Pero la
gran pregunta no es si la terapia génica cuesta mucho dinero, sino si las
empresas pueden obtener beneficios con ellas, especialmente en el
caso de enfermedades muy raras. Solamente una docena de niños nacen con ADA-SCID
cada año en Europa. Tratarlos a todos supondría un beneficio de 8 millones de
dólares (7,23 millones de euros), prácticamente una nimiedad para una empresa
que factura 30.000 millones de dólares (unos 27.000 millones de euros) en
medicamentos al año.
"Tratar 12 niños al año no es comercialmente viable, sea
cual sea el precio", opina el socio de Third Rock Ventures (Boston, EEUU) Phil
Reilly, quien invierte en empresas de terapias génicas. "Sin embargo, existen
cientos (si no miles) de enfermedades que se clasifican dentro de este grupo. Necesitamos
un nuevo modelo para enfermedades muy raras, porque vamos a desarrollar esos
tratamientos". Reilly considera que las garantías de devolución del
dinero y los pagos fraccionados serían dos maneras de que los precios altos
fueran aceptables.
GSK afirma que no obtendrá grandes beneficios con
Strimvelis. En su lugar, ve
el tratamiento como una forma de ayudar a los pacientes y de ganar experiencia con
tratamientos relacionados con células y genes. También está trabajando
con una pequeña empresa,
Adaptimmune, para modificar genéticamente las células inmunes y combatir el
cáncer. "No esperamos recuperar la totalidad de la inversión que hicimos para
crear una plataforma que permita desarrollar terapias génicas y celulares
solamente con Strimvelis", afirma la portavoz del equipo de enfermedades raras
de GSK Anna Padula. "Esperamos
que Strimvelis sea el primero de muchos medicamentos innovadores de terapias
génicas que ayuden a los pacientes", apunta. La empresa reconoce,
según la portavoz, "que la industria necesitará adaptar la forma en la que se
determinan los precios de los medicamentos y en la que se financian".
Leído en Technology Review
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